Medicamento de 8,5 milhões para tratamento de bebê com doença rara, mobiliza Portugal

Matilde, bebê portuguesa que será tratada com nova droga que custa cerca de 8,5 milhões de reais. Foto: Divulgação

Em duas semanas, vaquinha virtual consegue arrecadar quantia necessária para compra do medicamento mais caro do mundo

Por Giuliana Miranda

Lisboa- A história da pequena Matilde – uma bebê de três meses de idade, portadora de uma doença neurodegenerativa grave e com indicação para se tratar com o remédio mais caro do mundo- gerou uma corrente de solidariedade inédita em Portugal. Em duas semanas, uma campanha de arrecadação online atingiu o que parecia impossível: mais de 2 milhões de euros (cerca de R$ 8,5 milhões) para pagar pela medicação.

A droga em questão é o Zolgensma, aprovado em maio de 2019 nos Estados Unidos, mas que ainda não foi liberado pela Ema (Agência Europeia do Medicamento). Este detalhe técnico é um dos empecilhos para que o governo português pagasse pelo medicamento.

O preço alto da droga, cerca de 1,9 milhão de euros (R$ 8 milhões), é justificada pela farmacêutica Novartis devido a seu caráter inovador.

Trata-se de uma terapia genética, ou seja, em vez de atacar os sintomas, o remédio vai atuar no gene causador doença.

A atrofia muscular espinhal (AME) nível 1, que acomete a bebê Matilde, é a mais grave entre as atrofias – atingindo cerca de 1 bebê a cada 10 mil nascidos. Ela afeta os neurônios motores inferiores da medula espinhal.

Entre os primeiros sintomas estão perda de peso, diminuição da força, atrofia dos músculos e paralisação progressiva. Com a doença mais avançada, a respiração fica afetada e a falta de ventilação pode até mesmo levar o paciente à morte.

Matilde foi diagnosticada com um mês e meio de vida.

“Era a notícia mais devastadora que alguém podia dar a um pai ou a uma mãe”, afirma a mãe, Carla Martins.

Segundo ela, depois da dor do diagnóstico, foi hora de pensar em uma solução. Assim nasceu a ideia de criar uma conta solidária para os donativos e contar a história nas redes sociais. Os relatos acabaram viralizando, e o caso passou a ser notícia nos jornais e nas televisões.

A mobilização fez com que os quase 2 milhões de euros para o medicamento fossem atingidos e até superados. Na última atualização feita pela família, os portugueses já haviam doado 2,5 milhões de euros (R$ 10 milhões).

Após abrir mão dos impostos sobre os donativos a Matilde (a lei portuguesa tributa doações acima de 500 euros), o governo português também deixou a porta aberta para, no fim das contas, fazer manobra para pagar a medicação.

Isso pode acontecer se os médicos que tratam de Matilde determinarem a aplicação do remédio mais caro do mundo destacando que não há alternativa no mercado. A partir daí, o hospital em que ela está internada precisa pedir uma autorização de uso excepcional, que deve ser aprovada pelas autoridades que regulam os medicamentos em Portugal.

Presidente da Infarmed, espécie de Anvisa lusitana, Rui Ivo afirmou que o processo está em fase de conversas.

Enquanto o caso se desenvolve, a família diz que o dinheiro não usado no tratamento da criança será destinado a outras em situação semelhante.

“Reforçamos que todo o dinheiro doado e que não for utilizado para o tratamento da Matilde será doado às famílias com outras ‘Matildes'”, afirmam.

Há pelo menos outras nove crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal em Portugal, que disponibiliza gratuitamente um outro medicamento, o Spinraza, que custa “apenas” cerca de 500 mil euros anuais (mais de R$ 2 milhões por ano).

O sucesso da angariação de fundos para Matilde inspirou que outras famílias de crianças doentes também tentem 0 caminho das campanhas virtuais de arrecadação.

O caso mais recente é de Noa, uma bebê de seis meses que também tem atrofia muscular espinhal. A meta da angariação é mais modesta: 10 mil euros (cerca de R$ 42 mil).

Os pais afirmam que o objetivo não é comprar o medicamento mais caro (a criança está reagindo bem ao Spinraza) mas sim cobrir custos com fisioterapia e outras despesas de tratamento.

No Brasil, o Spiraza foi incorporado ao SUS (Sistema Único de Saúde) no final de abril deste. A droga custa R$ 1,3 milhão por ano.

Segundo o Ministério da Saúde, 90 pacientes conseguiram o Spiraza em 2018 a partir de judicialização – a um custo de R$ 115,9 milhões. Hoje 106 pacientes são atendidos.

Conheça a doença

A atrofia muscular espinal (AME) é caracterizada pela perda de células nervosas importantes para atividade dos músculos

Entre 1 a cada 6.000 e 1 a cada 10.000 é a estimativa de crianças nascidas com a doença

Tipo 1

O mais grave e pode afetar bebês desde útero da mãe.

A maior parte dos afetados pela doença morre antes dos dois anos

Tipo 2

Os sintomas, menos intensos, afetam crianças dos 6 aos 18 meses.

Tipo 3

Aparece entre os 2 e17 anos. Pessoas tem dificuldades em certas ações, como correr.

Há pouco impacto na expectativa de vida.

Da Redação com informações da Folha

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