É um dos remédios mais caros do mundo usado em crianças para retardar os efeitos da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Por Redação
O Brasil acaba de receber o medicamento Elevidys, que promete revolucionar o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença rara e progressiva que causa a degeneração dos músculos. Desenvolvido nos Estados Unidos e considerado um dos remédios mais caros do mundo, o Elevidys poderá ser comercializado no Brasil por até R$ 20 milhões, de acordo com o preço de fábrica.
O que é o Elevidys?
Elevidys, cuja substância ativa é o delandistrogeno moxeparvoveque, é uma terapia genética inovadora que tem como objetivo corrigir genes defeituosos, substituindo a distrofina disfuncional ou ausente no organismo de pacientes com DMD. Administrado por meio de uma única injeção, o tratamento visa retardar o avanço da doença, estabilizando e, potencialmente, melhorando os sintomas nos pacientes pediátricos.
A DMD é uma condição genética rara que afeta, principalmente, meninos, e pode levar ao enfraquecimento progressivo dos músculos, problemas respiratórios e até insuficiência cardíaca. O medicamento foi aprovado pela FDA em junho de 2023 e pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em dezembro do mesmo ano, em caráter excepcional.
Distribuição e Preço do Medicamento
A distribuição do Elevidys no Brasil será feita pela farmacêutica Roche, com base na dose necessária para cada paciente, dependendo do peso. Ou seja, a venda será individualizada e não haverá estoques do medicamento. O preço de fábrica do Elevidys pode variar entre R$ 15,1 milhões e R$ 20 milhões, dependendo da alíquota do ICMS de cada estado. O preço máximo de venda ao governo, que considera descontos e impostos, fica entre R$ 11,8 milhões e R$ 15,7 milhões, também com variação conforme a localidade.
O medicamento no SUS
Embora o Elevidys não esteja disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) neste momento, a Roche enviou o medicamento para análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) no dia 14 de janeiro. O Ministério da Saúde informou que o medicamento segue em avaliação e que a conclusão do processo de incorporação pode levar até 180 dias, com possibilidade de prorrogação.
Além disso, em 12 de dezembro de 2024, a Roche e o Ministério da Saúde se reuniram para discutir a aquisição do medicamento, especialmente para casos urgentes, por meio de uma decisão judicial favorável. No entanto, ainda não há uma previsão de quando o medicamento será amplamente acessível no SUS.
Por que o Elevidys é tão caro?
O alto custo do Elevidys está relacionado ao desenvolvimento de novas terapias gênicas, que envolvem longos períodos de pesquisa e o uso de tecnologias avançadas. A médica geneticista Rayana Maia, da Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM), destaca que os investimentos em pesquisa e insumos necessários para criar medicamentos dessa natureza fazem com que seu preço seja elevado. Além disso, por ser um tratamento único, que age diretamente na causa da doença, o custo do Elevidys não pode ser comparado a tratamentos convencionais de longo prazo.
Impacto e expectativas
O Elevidys representa uma grande esperança para as crianças diagnosticadas com a DMD, mas também levanta questões sobre a acessibilidade e os custos elevados das terapias genéticas. Embora os primeiros resultados mostrem que o medicamento tem potencial para estabilizar a progressão da doença, ainda são necessários mais estudos a longo prazo para garantir os benefícios a longo prazo, principalmente para pacientes mais velhos ou que já perderam a capacidade de locomoção.
A distribuição do Elevidys no Brasil abre um novo capítulo na luta contra a DMD, mas o desafio permanece: como garantir que essas terapias de ponta sejam acessíveis a todos os pacientes que delas precisam.
Da Redação do Agenda Capital
