Fármaco de R$ 7 milhões, indicado para Atrofia Muscular Espinhal (AME), será ofertado pelo SUS. Acordo inédito de compartilhamento de risco foi assinado nesta quinta-feira (20), com pagamento atrelado ao resultado do Zolgensma.
Por Delmo Menezes
O Sistema Único de Saúde (SUS) deu um passo histórico ao disponibilizar, pela primeira vez, o medicamento Zolgensma, uma terapia gênica inovadora para o tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O anúncio foi feito pelo Ministério da Saúde, que firmou um acordo inédito de compartilhamento de risco com a fabricante do medicamento, a Novartis. O tratamento, que custa em média R$ 7 milhões por dose, será oferecido de forma totalmente gratuita e terá o pagamento condicionado aos resultados clínicos dos pacientes.
A AME é uma doença rara e grave que afeta a capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por funções vitais como respirar, engolir e se mover. Sem tratamento, crianças com AME tipo 1 têm alta probabilidade de óbito antes dos dois anos de idade. O Zolgensma, no entanto, pode mudar esse cenário, oferecendo avanços significativos na qualidade de vida, como melhora na capacidade de engolir, sustentação do tronco e até a habilidade de sentar-se sem apoio.
Como funcionará o tratamento no SUS
A partir da próxima semana, crianças de até seis meses de idade que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias poderão ser encaminhadas para um dos 28 serviços de referência do SUS, localizados em 18 estados brasileiros. Esses centros serão responsáveis por realizar os exames preparatórios e a infusão do medicamento, que é administrado em dose única.
O Ministério da Saúde publicará, em breve, o Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que detalhará como será feita a assistência aos pacientes. Além disso, um comitê será instalado para monitorar os resultados do tratamento por cinco anos, garantindo que os ganhos motores sejam mantidos.
Acordo de Compartilhamento de Risco
O acordo firmado entre o Ministério da Saúde e a Novartis é pioneiro no Brasil e estabelece um modelo de pagamento baseado no desempenho do tratamento. O valor total do Zolgensma será pago em etapas:
- 40% no momento da infusão;
- 20% após 24 meses, se o paciente atingir controle da nuca;
- 20% após 36 meses, se o paciente conseguir sentar sem apoio por pelo menos 10 segundos;
- 20% após 48 meses, se houver manutenção dos ganhos motores.
Caso ocorra óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente, as parcelas restantes serão canceladas. Essa estratégia inovadora visa garantir a sustentabilidade financeira do SUS enquanto oferece um tratamento de alto custo e impacto.
Impacto na vida das famílias
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância do acordo: “Pela primeira vez, o SUS vai oferecer essa terapia gênica inovadora. Com isso, o Brasil passa a integrar o grupo de seis países que garantem esse medicamento no sistema público. Esse acordo vai transformar a vida dessas famílias.”
Estima-se que, dos 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, cerca de 287 crianças tenham AME. Para aquelas que não se enquadram nos critérios do Zolgensma, o SUS continua oferecendo outros tratamentos gratuitos, como nusinersena e risdiplam, medicamentos de uso contínuo para os tipos 1 e 2 da doença.
SUS e o avanço no tratamento de doenças raras
A incorporação do Zolgensma reforça o compromisso do SUS com o tratamento de doenças raras. Desde 2023, 34% das tecnologias incorporadas pelo sistema foram direcionadas a pacientes com essas condições. Atualmente, 152 medicamentos para doenças raras estão disponíveis na rede pública, e o número de consultas e exames ambulatoriais mais que dobrou entre 2022 e 2024, passando de 29.806 para 60.298 registros.
A chegada do Zolgensma ao SUS representa um marco no combate à AME e um avanço significativo na assistência a pacientes com doenças raras no Brasil. Nas próximas semanas, o Ministério da Saúde se reunirá com associações de pacientes para ampliar o diálogo e esclarecer dúvidas sobre o tratamento, garantindo que todas as famílias beneficiadas tenham acesso às informações necessárias.
Com essa iniciativa, o Brasil reafirma seu papel de vanguarda na saúde pública, oferecendo esperança e qualidade de vida para crianças com AME e suas famílias.
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Da Redação do Agenda Capital
