Hospital da Criança de Brasília é habilitado pelo Ministério da Saúde para realizar terapia gênica em crianças com AME
Por Redação
O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) recebeu habilitação do Ministério da Saúde para a realização de tratamentos com terapia gênica, um avanço significativo para o atendimento de crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME). Com a autorização, o HCB torna-se o único hospital do Centro-Oeste e o único do país com dedicação 100% pediátrica apto a realizar esse tipo de procedimento pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Além da unidade brasiliense, apenas o Hospital das Clínicas de Porto Alegre (RS) e o Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp), em São Paulo, possuem a habilitação no Brasil.
De acordo com a coordenadora do serviço de neuropediatria e responsável técnica pelo ambulatório de doenças neuromusculares e terapias gênicas do HCB, Janaína Monteiro, a habilitação é resultado de mudanças recentes nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde. “O PCDT passou a incluir crianças de até seis meses, garantindo a elas o direito à terapia gênica. No entanto, a infusão só pode ocorrer em centros habilitados, que comprovem ter profissionais capacitados e estrutura adequada para lidar com esse tipo de tratamento”, explica.
Hospital de perfil terciário, voltado ao atendimento de doenças crônicas e complexas, o HCB demonstrou ao Ministério da Saúde que possui infraestrutura física e equipe técnica preparadas para a terapia gênica. Profissionais de diferentes áreas — médicos, enfermeiros e farmacêuticos — passaram por treinamentos específicos, além da comprovação da capacidade instalada em unidades de terapia intensiva (UTI) e serviços de fisioterapia.
A primeira aplicação de terapia gênica no Hospital da Criança de Brasília ocorreu em maio de 2025, quando uma criança diagnosticada com AME recebeu o medicamento zolgensma, considerado um dos tratamentos mais avançados para a doença.
A atrofia muscular espinhal é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores da medula espinhal, provocando um processo degenerativo e progressivo. Causada pela ausência de uma proteína essencial à sobrevivência desses neurônios, a AME pode levar à perda da capacidade de movimentação, dependência de ventilação mecânica e, nos casos mais graves, ao óbito, embora a inteligência do paciente seja preservada.
A terapia gênica atua diretamente no gene responsável pela produção da proteína ausente, utilizando um vetor viral para corrigir a falha genética. Por isso, o diagnóstico precoce é fundamental. Desde 2021, a AME passou a integrar a triagem neonatal na rede pública de saúde do Distrito Federal, permitindo a identificação da doença ainda nos primeiros dias de vida.
Atualmente, o HCB acompanha cerca de 50 pacientes com AME. Após o encaminhamento e a confirmação do diagnóstico, a equipe multidisciplinar avalia se a criança é elegível para o uso do zolgensma. “Realizamos exames pré-infusionais, avaliando fígado, marcadores cardíacos e outros parâmetros clínicos para garantir que o paciente esteja apto a receber a terapia”, detalha Janaína Monteiro. Após a infusão, a criança passa a usar corticoide de forma contínua e é monitorada semanalmente para acompanhamento da resposta ao tratamento.
Embora não haja, neste momento, crianças do Distrito Federal com prescrição do zolgensma, o Hospital da Criança de Brasília atende pacientes de outros estados. É o caso da pequena Romanna Duarte, de sete meses, que veio de Mossoró (RN) para realizar o tratamento na capital federal. “Com um mês e meio, ela parou de mexer os braços e as pernas. Dois meses depois do nascimento, veio o diagnóstico de atrofia muscular espinhal”, relata a mãe, Rayanna Duarte.
Após receber a medicação, Romanna segue sendo acompanhada pela equipe do HCB. “Ela tem reagido superbem. Depois da alta, vamos ficar alguns dias em Brasília para continuar o acompanhamento e realizar exames. Em caso de qualquer urgência, temos acesso imediato ao hospital”, afirma a mãe.
Para a coordenadora do serviço, a habilitação representa uma conquista histórica. “Começamos cuidando desses pacientes com foco quase exclusivo em cuidados paliativos. Não tínhamos, no início, um tratamento capaz de modificar o curso da doença. Poder oferecer terapia gênica em um hospital público, integralmente pelo SUS, é a realização de um sonho para a equipe e, principalmente, para as famílias”, destaca Janaína Monteiro.
O que é terapia gênica?
A terapia gênica é uma técnica médica inovadora que atua diretamente no material genético das células do paciente com o objetivo de tratar, prevenir ou até curar doenças. Diferentemente dos tratamentos convencionais, que muitas vezes se limitam a aliviar sintomas, essa abordagem busca corrigir o defeito genético na origem do problema.
O método pode funcionar de diferentes formas, como a substituição de um gene defeituoso por um gene saudável, o “desligamento” de um gene que não funciona corretamente ou a introdução de um novo gene capaz de combater a doença. Para levar esse material genético até as células-alvo, são utilizados vetores, geralmente vírus modificados em laboratório para serem seguros e eficientes.
Atualmente, a terapia gênica já possui aplicações aprovadas para o tratamento de doenças hereditárias do sangue, enfermidades musculares e oculares, além de alguns tipos de câncer. Considerada uma das áreas mais promissoras da medicina moderna, a terapia gênica avança rapidamente e abre novas perspectivas para o tratamento de doenças antes consideradas incuráveis.
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Da Redação do Agenda Capital
